重磅！突破性AAV轉(zhuǎn)染新神器——病毒滴度提高2倍！
CGCS 2024（第五屆）國(guó)際細(xì)胞與基因治療中國(guó)峰會(huì)暨展覽會(huì)于2024年5月22-24日在南京揚(yáng)子江國(guó)際會(huì)議中心召開(kāi)。翌圣生物研發(fā)科學(xué)家滕以剛博士受邀參加并在會(huì)議上進(jìn)行了“翌圣生物新型PEI轉(zhuǎn)染試劑在AAV大規(guī)模生產(chǎn)中的應(yīng)用”的主題報(bào)告：為我們介紹了翌圣生物自主研發(fā)的新型Ultra PEI-AAV轉(zhuǎn)染試劑，該產(chǎn)品專(zhuān)為懸浮體系中制備高滴度AAV而設(shè)計(jì)；翌圣生物的Ultra PEI-AAV轉(zhuǎn)染試劑以其卓越的產(chǎn)品性能和高轉(zhuǎn)染效率，AAV病毒滴度可提升2倍左右，有效降低了AAV制備成本。
截至目前，共有14種體外基因療法和29種體內(nèi)基因療法通過(guò)FDA獲得批準(zhǔn)。由于AAV具有低免疫原性、廣泛的趨向性和非整合性等特點(diǎn)，腺相關(guān)病毒（AAV）載體已成為臨床試驗(yàn)和 FDA 批準(zhǔn)申請(qǐng)的首選[1]。
AAV包裝專(zhuān)用轉(zhuǎn)染試劑，助您輕松提高AAV病毒產(chǎn)量！
Ultra PEI-AAV轉(zhuǎn)染試劑與PEI及其他競(jìng)品相比，在懸浮293F細(xì)胞中分別生產(chǎn)AAV2/AAV5/AAV8/AAV9，可以大幅度提高AAV產(chǎn)量，且病毒產(chǎn)量顯著高于競(jìng)品；針對(duì)不同血清型均有很高轉(zhuǎn)染效率。
在懸浮體系中進(jìn)行AAV病毒載體的大規(guī)模生產(chǎn)時(shí)，轉(zhuǎn)染試劑和質(zhì)粒的用量是影響生產(chǎn)成本的關(guān)鍵因素。Ultra PEI- AAV轉(zhuǎn)染試劑，當(dāng)質(zhì)粒和轉(zhuǎn)染試劑的使用量減少至一半，對(duì)病毒產(chǎn)量的影響較小，能夠有效控制并降低大規(guī)模生產(chǎn)的成本。
在大規(guī)模瞬時(shí)轉(zhuǎn)染中，轉(zhuǎn)染復(fù)合物比例過(guò)高會(huì)給生產(chǎn)帶來(lái)挑戰(zhàn)。翌圣生物的Ultra PEI-AAV轉(zhuǎn)染試劑經(jīng)過(guò)工藝優(yōu)化，成功將轉(zhuǎn)染復(fù)合物體積降至1%，極大地便利了大規(guī)模AAV病毒載體的生產(chǎn)。優(yōu)化后的轉(zhuǎn)染復(fù)合物不僅易于制備，而且有效解決了傳統(tǒng)大規(guī)模生產(chǎn)中因體積限制而帶來(lái)的挑戰(zhàn)，為AAV病毒載體的商業(yè)化生產(chǎn)提供了強(qiáng)有力的支持。
在大規(guī)模瞬時(shí)轉(zhuǎn)染中，生產(chǎn)工藝往往要求在限定的時(shí)間內(nèi)高效地制備大量的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，并將這些復(fù)合物加入到懸浮培養(yǎng)的細(xì)胞中，以實(shí)現(xiàn)高效的細(xì)胞轉(zhuǎn)染。翌圣生物的Ultra PEI- AAV轉(zhuǎn)染試劑與質(zhì)粒結(jié)合形成的轉(zhuǎn)染復(fù)合物，經(jīng)過(guò)工藝優(yōu)化后，能在6小時(shí)內(nèi)保持高穩(wěn)定性，同時(shí)不影響AAV病毒滴度，充分滿(mǎn)足了大規(guī)模AAV制備的工藝需求，保證了生產(chǎn)過(guò)程的高效性和連續(xù)性。
翌圣生物的Ultra PEI- AAV轉(zhuǎn)染試劑在與市場(chǎng)上的主流產(chǎn)品相比時(shí)，具有以下顯著優(yōu)勢(shì)：
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病毒滴度顯著提高：在病毒產(chǎn)量上實(shí)現(xiàn)了顯著提升，對(duì)于AAV2、AAV5、AAV8和AAV9等多種血清型，均能實(shí)現(xiàn)2倍左右的病毒滴度增長(zhǎng)。
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降低使用成本：該產(chǎn)品通過(guò)減少50%的DNA和轉(zhuǎn)染試劑用量，仍然保持高產(chǎn)量，有效降低了生產(chǎn)成本。
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工藝放大更方便：轉(zhuǎn)染復(fù)合物的體積經(jīng)過(guò)優(yōu)化后可降至1%，并且具有長(zhǎng)達(dá)6小時(shí)的穩(wěn)定性，這些特性共同為大規(guī)模AAV病毒載體的制備提供了極大的便利和成本效益
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參考文獻(xiàn)
[1] Wang JH, Gessler DJ, Zhan W, Gallagher TL, Gao G. Adeno-associated virus as a delivery vector for gene therapy of human diseases. Signal Transduct Target Ther. 2024 Apr 3;9(1):78. doi: 10.1038/s41392-024-01780-w. PMID: 38565561; PMCID: PMC10987683.
[2] Srivastava, A., Mallela, K. M. G., Deorkar, N. & Brophy, G. Manufacturing challenges and rational formulation development for AAV Viral vectors. J. Pharm. Sci.110, 2609–2624 (2021).
