最近幾年，繼小分子和抗體藥物之后，小核酸藥物也逐漸被人們關(guān)注。小核酸藥物是由序列經(jīng)過(guò)特定設(shè)計(jì)的核苷酸構(gòu)成，主要作用于細(xì)胞質(zhì)的 mRNA，通過(guò)堿基互補(bǔ)配對(duì)的方式來(lái)識(shí)別和調(diào)控靶 mRNA，從而調(diào)控蛋白表達(dá)，達(dá)到治療疾病的目的。與傳統(tǒng)的小分子化學(xué)藥和重組蛋白類(lèi)藥物相比，小核酸藥物具有治療效率高、特異性強(qiáng)、藥物毒性小和應(yīng)用領(lǐng)域廣等優(yōu)點(diǎn)。由于小核酸藥物能在基因?qū)用孢M(jìn)行調(diào)控，因此能夠?yàn)槟壳盁o(wú)法治愈的嚴(yán)重遺傳疾病提供開(kāi)創(chuàng)性的治療思路，并已經(jīng)在神經(jīng)病變、心血管疾病的治療方面展現(xiàn)出了巨大的潛力。

近年，引發(fā)市場(chǎng)關(guān)注的小核酸藥物是 2021年12 月22日獲得 FDA 批準(zhǔn)上市，諾華和Alnylam 共同開(kāi)發(fā)Leqvio，用于治療動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病。Leqvio是一款“半年打一針”的長(zhǎng)效 2 降脂藥，自其上市以來(lái)便吸引了心血管疾病患者群體、臨床醫(yī)生及藥企研發(fā)的極大關(guān)注，也激起了國(guó)內(nèi)外相關(guān)企業(yè)進(jìn)行小核酸藥物研發(fā)的熱潮。