細(xì)胞基因治療(Cell and Gene Therapy,簡(jiǎn)稱CGT)分為細(xì)胞治療和基因治療兩大部分,CGT通過(guò)改變細(xì)胞內(nèi)的遺傳信息,進(jìn)而改變基因表達(dá)及相應(yīng)細(xì)胞性狀,最終達(dá)到治愈疾病的目的。根據(jù)ASGCT數(shù)據(jù),89%在研CGT項(xiàng)目采用病毒載體作為遞送系統(tǒng),AAV和LV是最為常見的載體類型。
圖1. 在研CGT項(xiàng)目采用的病毒載體類型(源自太平洋證券)
伴隨著CGT市場(chǎng)的擴(kuò)大,對(duì)病毒載體的需求也迅速增長(zhǎng),預(yù)計(jì)到2026年,全球病毒載體和質(zhì)粒DNA的制造市場(chǎng)將達(dá)到249.38億美元,復(fù)合年增長(zhǎng)率為23.8預(yù)測(cè)期內(nèi)的百分比。
載體的生產(chǎn)涉及十分復(fù)雜的工藝,通常病毒載體的生產(chǎn)涉及上游的載體表達(dá)和下游的分離純化,難度極高,且制備周期較長(zhǎng),這直接導(dǎo)致了全球范圍內(nèi)的病毒載體需求緊張,同時(shí)也是阻礙整個(gè)CGT行業(yè)發(fā)展的主要障礙之一。
圖2. 病毒載體生產(chǎn)流程(源自光大證券)
通過(guò)瞬時(shí)轉(zhuǎn)染進(jìn)行病毒載體的生產(chǎn),具有靈活和高效的特點(diǎn),可以縮短開發(fā)時(shí)間并加速上市時(shí)間,是目前使用廣泛的一種病毒載體生產(chǎn)方式。轉(zhuǎn)染試劑是瞬時(shí)轉(zhuǎn)染生產(chǎn)病毒載體的主要原材料之一。聚乙烯亞胺(Polyethylenimine,PEI)以其適用性廣泛、操作簡(jiǎn)便、細(xì)胞毒性低、轉(zhuǎn)染效率高等特點(diǎn)受到廣泛關(guān)注并大規(guī)模應(yīng)用于病毒載體的生產(chǎn)中。
Hieff TransTM PEI轉(zhuǎn)染試劑/40820ES
Hieff TransTM PEI轉(zhuǎn)染試劑是一種經(jīng)過(guò)優(yōu)化改造后的線性化聚乙烯亞胺(Polyethylenimine Linear, PEI),濃度為1 mg/mL。本產(chǎn)品純化學(xué)合成,不含動(dòng)物源成分,特別適合多質(zhì)粒的共同轉(zhuǎn)染,用于重組病毒載體的生產(chǎn),以及重組蛋白的瞬時(shí)表達(dá)生產(chǎn)。本產(chǎn)品細(xì)胞毒性低、轉(zhuǎn)染效率高、兼容抗生素,在HEK293等細(xì)胞中基因表達(dá)效率較高。
圖3. Hieff TransTM PEI轉(zhuǎn)染試劑操作步驟示意圖
轉(zhuǎn)染效率高
通過(guò)攜帶GFP的質(zhì)粒轉(zhuǎn)染,進(jìn)行Hieff TransTM PEI與同類其他品牌A的對(duì)比,擁有不弱于同類其他品牌A的轉(zhuǎn)染效率。
圖4. 用AAV-GFP表達(dá)質(zhì)粒轉(zhuǎn)染懸浮細(xì)胞293F細(xì)胞后的48h熒光圖(質(zhì)粒與試劑比例為1:1)。左圖為yeasen的Hieff TransTM PEI轉(zhuǎn)染試劑,右圖為品牌A。
圖5. 用AAV-GFP表達(dá)質(zhì)粒轉(zhuǎn)染貼壁細(xì)胞293T細(xì)胞后的48h熒光圖(質(zhì)粒與試劑比例為1:1)。左圖為yeasen的Hieff TransTM PEI轉(zhuǎn)染試劑,右圖為品牌A。
病毒滴度高
通過(guò)AAV的生產(chǎn)表達(dá),進(jìn)行Hieff TransTM PEI與同類其他品牌A的對(duì)比,擁有不弱于其他品牌A的病毒滴度。
圖6. 采用懸浮HEK-293細(xì)胞進(jìn)行AAV病毒生產(chǎn),48h后檢測(cè)病毒滴度對(duì)比圖(質(zhì)粒與試劑比例為1:1)。
在國(guó)際供應(yīng)鏈不穩(wěn)定的背景下,翌圣生物可以實(shí)現(xiàn)常年穩(wěn)定的供應(yīng)優(yōu)質(zhì)的原料產(chǎn)品與優(yōu)質(zhì)的配套服務(wù),保障CGT發(fā)展中的病毒載體大規(guī)模生產(chǎn),為客戶創(chuàng)造價(jià)值。
名稱 |
貨號(hào) |
規(guī)格 |
40820ES04 |
1.5 mL |
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40820ES10 |
10 mL |
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40820ES60 |
100 mL |